Luxturna лечит не вечернее желание съесть все, что есть в холодильнике. Не жадность. И даже не похмелье. Препарат лечит наследственную слепоту.
В США людей, которым достается скверное наследство в виде слепоты, насчитывается порядка 2 тысяч. Чтобы убить эффект такого “сокровища “, ученые рекомендуют Luxturna . Это препарат из жанра генотерапии (направление в современной медицине, базируется на внесении изменений в генетический аппарат соматических клеток больного ).
Как работает Luxturna :
- вводишь инъекцию → препарат как вирус начинает воздействовать на сетчатку глаз → заменяет “плохой “ ген → начинается восстановление зрения.
Источник: sci-news.com
Цена за дозу для одного глаза — $425 000, для двух — $850 000 соответственно. Разработчик и производитель (американская компания Spark Therapeutics ) сперва хотел было продавать препарат вообще за $1 000 000 .
Но страховые компании заявили: миллион — перебор . Так цену и снизили на 15%. Но от этого не легче, особенно тем двум тысячам американцев, страдающим от наследственной слепоты.
Источник: Market Exclusive
На минуточку
Есть и другие отнюдь не дешевые генные лекарства. Например, препарат от рака крови. Стоит $474 000. Дорого, но, все же, дешевле Luxturna . Специалисты жадных фармацевтов критикуют во всю, обвиняют в жадности и безжалостности. Но генетики из Spark Therapeutics ̶ч̶и̶х̶а̶л̶и̶ отмалчиваются в ответ.
А самое печальное: когда страховые компании будут в состоянии оплачивать столь дорогое лечение, нет гарантий того, что Luxturna станет еще дороже.
Бизнес по разработке и продаже лекарств это огромная индустрия и фармацевтические компании ежегодно зарабатывают миллиарды долларов. Ожидается, что продажи лекарств в 2018 году превысят 1,3 трлн. долл. США.
Продажи фармацевтических препаратов превышают валовой внутренний продукт 15 стран, вместе взятых. Для некоторых людей, особенно тех, у кого есть редкие и тяжелые заболевания, стоимость некоторых необходимых лекарств может быть очень дорогой.
В некоторых странах приняты меры для компенсации расходов на лекарства, людям помогают некоммерческие организации и благотворительные программы оказания финансовой помощи больным. Несмотря на это, большой процент людей не может претендовать на и вынуждены сами искать деньги на эти жизненно важные для них лекарства.
Список самых дорогих лекарств в мире
1. Препарат Glybera Глибера стал самым дорогим лекарством в мире стоимость 53,000 евро за ампулу. Glybera Глибера не одобренный в Соединенных Штатах, используется в Европе для лечения дефицита липазы липопротеинов, заболевание, которым болеют всего 1200 человек в Европе и 1,000,000 во всем мире.
2. Лекарство Actimmune (Interferon gamma-1b) лечит два редких генетических заболевания: хроническое гранулематозное заболевание и тяжелый, злокачественный . Стоимость годового курса лечения препаратом Actimmune составляет более 572,000 долларов США. Лекарство — биологически продуцированный белок, известный как гамма-интерферон, который подобен белку, продуцируемому естественным путем организмом человека. Интерферон гамма 1b помогает снизить риск и тяжесть инфекций у лиц с гранулематозом и может замедлить ухудшение злокачественного остеопетроза.
3. Препарат Lumizyme заменяет отсутствующий или дефицитный фермент у людей с болезнью Помпе, генетическим заболеванием, вызванным накоплением сахара, называемого гликогеном в клетках организма. Препарат Lumizyme стоит около 15,000 долларов США за 50 мг, а стоимость лечения, полный курс которого, составляет примерно 300,000 долларов в год.
5. 1 флакон Elaprase Элапраза (Идурсульфаза) 2mg/ml стоит $4,250. Elaprase используется для , необычайно редкого состояния, которое препятствуют функции мозга и физическому развитию. Стоимость лечения Elaprase Элапраза (Идурсульфаза) составляет более 375,000 долларов в год.
6. стоит около $2,350 за 1 флакон 5 мл и используется для лечения мукополисахаридоза 4 типа, синдрома Марото-Лами, что влияет на соединительные ткани. Общие симптомы включают проблемы с сердцем, повреждение головного мозга и др. Расходы на лекарство за год могут составить более 365,000 долларов.
7. Cinryze 500 стоит 1,800 Евро за упаковку и лечит ангиодистрофию, которой болеют один из 50,000 человек. При стоимости 350,000 долларов в год, препарат эффективно управляет отеком рук, горла и желудка.
8. Folotyn Фолотин (пралатрексат) стоит $10,100 за 20mg/ml это химиотерапия, используемая для лечения Т-клеточной лимфомы, которая часто рецидивирует и метастазирует. Периферическая Т-клеточная лимфома представляет собой группу редкого типа неходжкинской , которая включает в себя , ангиоиммунобластическую Т-клеточную лимфому и анапластическую крупноклеточную лимфому. Химиотерапия Folotyn Фолотин (пралатрексат) может стоить более 30,000 долларов в месяц и длится около шести недель.
9. Acthar стоит $7,500 за 5 мл. Acthar (кортикотропин) обычно используется для лечения ревматоидного и псориатического , саркоидоза, анкилозирующего спондилоартрита, хориоидита, инфантильных судорог и . Годовой курс лечения может стоить более 200,000 долларов.
10. Myozyme Миозим стоит 1,000 Евро за 50 мл и используется для лечения болезни Помпе, редкой и иногда смертельной болезни, которая поражает сердце и скелетные мышцы. Myozyme Миозим представляет собой лизосомальный гликогенспецифический фермент, который повышает выживаемость, а стоимость курса лечения составляет от 100,000 до 300,000 долларов в год.
Системы здравоохранения разных стран стремятся найти баланс между доступом людей к и прибылями фармацевтических компаний это постоянная борьба за помощь пациентам с редкими и тяжелыми заболеваниями.
Заполните контактную форму, поля * — обязательны.
Дорогие лекарства, несмотря на то, что вы дороги, вы нам очень дороги. Те, кого судьба озадачила очень редкими болезнями, могли бы и так сказать о некоторых медицинских препаратах, выпускаемых фармацевтической промышленностью для пациентов, «вынужденных быть богатыми».
С точки зрения экономики, объемы продажи лекарств в мире в 2018 году превысят 1,3 триллиона долларов. Это больше, чем ВВП вместе взятых 15 стран. Есть традиционно недорогие препараты, доступные самым широким массам, время от времени и в разных уголках планеты болеющих одинаковыми недугами. Но для некоторых людей с проблемами, особенно тех, чьи заболевания очень редки. Так называемые орфанные лекарства, предназначенные для лечения редких недугов, могут обходиться потребителям в шестизначные суммы. Во многих случаях такая цена делается по сути стоимостью человеческой жизни.
В странах, где господствует страховая медицина, страховые компании не всегда оплачивают счета за супердорогие препараты, вынуждая пациентов и их близких нести серьезные траты. Кое-где мужчинам и женщинам приходится «работать на аптеку» помногу лет. Иногда им пособляют некоммерческие организации или просто случайные сограждане, откликнувшиеся на просьбу о помощи. Но это – только иногда.
В 2015 году препарат Glybera потеснил препарат Soliric на троне самого дорогого лекарства в мире. Стоимость годичного курса этого шедевра фармакологии составила 1,2 миллиона долларов США. Глибера нужна людям с недостаточностью фермента липопротеинлипазы, регулирующего содержание липидов в крови. В Европе с таким расстройством здоровья живет всего 1200 человек, а во всем мире – не более миллиона.
Препарат Glybera выпускается в форме раствора для внутримышечных инъекций. Это средство работает по принципу генной терапии, что является новшеством. Глибера разработана в Амстердаме и стала первым генетическим лекарством, разрешенным к применению в странах Евросоюза, где недостаточностью липопротеинлипазы (LPLD) на один миллион жителей болеют только двое. Заболевание сопровождается тяжелыми приступами панкреатита. Считается, что одного укола Glybera достаточно, чтобы избавить пациента от LPLD. Зато цена такого укола равнозначна стоимости чуда, недаром препарат довольно долго не решались разрешить. Колоть же позволено только специально подготовленным врачам, работающим в специальных лечебных центрах. Предполагается, что жители Европы готовы за год выплатить фармацевтической индустрии до 300 миллионов евро за Glybera.
Солирис
Курс лечения препаратом Soliris может стоить пациенту до 440 тысяч долларов в год. Под такой торговой маркой на рынке лекарств прописался эколизумаб – гуманизированное (полученное от мышей) моноклональное антитело. В 2010 году эколизумаб был назван самым дорогим лекарственным препаратом на Земле. Солирис облегчает страдания больных пароксизмальной ночной гемоглобинурией. Это очень редкое заболевание, распространенность которого – 15,9 случаев на миллион человек. Всего 8 тысяч жителей планеты имеют такой диагноз.
Пароксизмальная ночная гемоглобинурия – заболевание системы кроветворения, известное с 1882 года как угрожающее жизни. Болезнь разрушает красные кровяные тельца (эритроциты) и проявляется анемией, костномозговой недостаточностью, болями в животе, дисфагией, утомляемостью, хроническим заболеванием почек и даже . Солирис позволил поднять показатель качества жизни пациентов с ночной гемоглобинурией до уровня, среднего по популяции. Вместе с тем, эколизумаб не уменьшает шансы умереть от редкой болезни, давая возможность дольше прожить без осложнений. Предполагалось, что орфанный препарат может помочь при ревматоидном артрите, которым страдают миллионы, но клинические испытания не дали результатов.
Элапраза
Это орфанное лекарство применяется для лечения болезни (синдрома) Хантера, или мукополисахаридоза 2-го типа. Этим исключительно редким рецессивным генетическим заболеванием страдает 2000 человек в мире, из них примерно 500 проживает в США. Болезнь Хантера внешне проявляется гаргоилизмом – характерной грубой внешностью, а также задержкой роста и умственной отсталостью.
Заболевание всегда проходит в острой форме, давая знать о себе, когда больному 2-4 года отроду. Поскольку недуг имеет генетическую причину, лечить его трудно. Единственный лекарственный препарат, предназначенный для борьбы не с симптомами, а с причиной синдрома Хантера, – это Элапраза (Elaprase). Препарат представляет собой заменитель фермента, дефицитом которого страдает пациент. Он называется идурсульфаза и это очищенная версия человеческого энзима идуронат-2-сульфатазы, разрешенная к применению после успешных клинических испытаний на 96 пациентах в 2006 году. При этом в ряде случаев после инфузий Elaprase у больных развивались опасные для жизни анафилактические реакции. Стоимость лекарства от болезни Хантера составляет 375 тысяч долларов на год, а одна доза объемом 3 мл стоит около 3400 долларов США.
Наглазим
Препарат Naglazyme (галсульфаза) используют для лечения мукополисахаридоза 6-го типа – полидистрофического дварфизма, синдрома Марото-Лами. Эта редкая наследственная болезнь связана с дефицитом фермента арилсульфатазы. Первые признаки болезни появляются на первом году жизни ребенка, в дальнейшем скелет пациента развивается неправильно, подвижность рук и ног сильно сокращается, рост взрослого в тяжелом случае синдрома не превышает 100 см. У всех больных – а на планете их около 1100 человек – наблюдаются проблемы с сердцем и нервной системой, а болеют синдромом Марото-Лами около 1100 жителей планеты.
Курс лекарства Naglazyme для лечения этого типа мукополисахаридоза стоит более 365 000 долларов США в год, оно представляет собой полученный в лаборатории модифицированный человеческий фермент. Установлено, что Наглазим решает многие проблемы с развитием скелета и подвижностью в суставах. При этом у одного из самых дорогих медпрепаратов в мире обнаружено немало побочных эффектов. Среди них – крапивница, сыпь, отёки, боль в груди и животе, жар.
Фолотин
Лекарственное средство Folotyn (пралатрексат) применяют в терапии редкой формы рака крови, которая называется Т-клеточная лимфома.
Фолотин – настолько дорогой препарат, что используется лишь когда больше ничего не помогает, а курс внутривенного лечения длится 6 недель и стоит более 320 000 долларов. При этом Folotyn ненамного продлевает жизнь больного Т-клеточной лимфомой, из-за чего применяется нечасто. Ведутся клинические испытания препарата на предмет пригодности к лечению других видов злокачественных опухолей клеток крови и других разновидностей рака вообще.
Актар
Средство Acthar выписывают для лечения спазмов и судорог у маленьких детей (т. н. младенческих судорог, редкой формы эпилепсии) в возрасте от 4 месяцев до двух лет, а также при некоторых других недугах, среди которых – рассеянный склероз, нефротический синдром и ревматоидный артрит. Актар представляет собой особо очищенный гормон кортикотропин пролонгированного действия в форме геля, применяемого в форме подкожных уколов.
Всем хорош препарат Achtar, известен медицине он давно, но цена, тем не менее, достигает 200 тысяч долларов за год (до 26 000 за один флакон), а доход от продажи лекарства против младенческих судорог – ста миллионов долларов.
Миозим
Препарат Myozyme, судя по торговому названию, является ферментом и применяется для лечения редкой, иногда фатальной болезни Помпе. Заболевание так названо в честь голландского патолога, впервые его описавшего в 1932 году. Болезнь Помпе принадлежит к числу наследственных. Чтобы ребенок родился больным, мутантный ген должен быть у обоих родителей. Считается, что на Земле этим недугом страдает от 5 до 10 тысяч человек. Опасным симптомом является мышечная слабость, которая может распространиться на мускулатуру сердца и органов дыхания.
Миозим – это фермент альфа-глюкозидаза, расщепляющий гликоген, которого не хватает пациентам с болезнью Помпе. Препарат позволил сократить число больных, нуждающихся в искусственной вентиляции лёгких, а также увеличить выживаемость. Врачи применяют Myozyme, если возраст больного менее 8 лет. Лекарство вводят внутривенно раз в две недели. Стоимость годичного курса составляет от 100 до 300 тысяч долларов США, а принимать Миозим следует пожизненно. Среди побочных эффектов – пневмония и возможные аллергические реакции, угрожающие жизни пациента.
Цинриз и Фиразир
В число самых дорогих лекарств на Земле входит и препарат Cinryze. С его помощью лечат ангиоэдему (HAE) – наследственный ангионевротический отёк. Это редкое генетическое заболевание диагностируется у одного человека из 50 тысяч. При ангиоэдеме у детей и взрослых происходят внутренние реакции в крови, наблюдается сильная отёчность рук, живота и гортани, лица и гениталий во время болезненных приступов – обострений недуга.
Лечение болезни – профилактику её приступов с применением Cinryze рекомендуют начинать как можно раньше, особенно если симптомы имеют угрожающую жизни силу. Однако такое лечение не по карману многим пациентам – в год придется заплатить за Цинриз 350 тысяч долларов. Столь дорогое средство представляет собой белок сыворотки крови человека. У больных ангионевротическим отёком печень не справляется с выработкой этого белка. Цинриз вводят дважды в неделю.
Еще одно лекарство, которым лечат врожденную ангиоэдему, – это икатибант, антагонист брадикининовых рецепторов. Одно из торговых имён препарата – Firazyr. Упаковка с тремя шприцами Фиразира стоит более 35 тысяч долларов США.
Почему эти лекарства такие дорогие?
Так называемые орфанные препараты время от времени становятся героями сенсационных публикаций, посвященных дороговизне таких специфических лекарств. Существует несколько причин этой дороговизны.
Во-первых, в разработку нового препарата, будь он орфанным или массовым, инвестируется сумма денег одного порядка. Инвестиция окупается за счет потребителей. Грубо говоря, либо миллион пациентов купят лекарство по доллару за дозу, либо один пациент купит дозу за миллион.
Во-вторых, производители дорогих лекарств уверены в том, что их детища приобретут за любые деньги. Симптомы многих редких заболеваний настолько тяжелы, что об отказе от лечения речь не заходит.
В-третьих, на рынке орфанных препаратов нет или . И, наконец, компаниям приходится часть дорогостоящей продукции раздавать пациентам бесплатно или продавать дёшево.
Ученые не останавливаются перед препятствиями и все-таки стараются изобретать новые и более действенные препараты для онкобольных. Ряд новых лекарственных средств от рака было представлено в Испании в рамках ежегодного медицинского Конгресса ESMO-2014.
Специалисты представили не только сами препараты, но и отчеты по их клиническим испытаниям. Единственное, что до сих пор будет сдерживать онкобольных при покупке этих лекарственных средств – высокая стоимость медикаментов.
Препарат Перьета
Один из самых колоссальных результатов в процессе лечения запущенных и агрессивных форм рака молочной железы – действие препарата Перьета швейцарского фармацевтического производителя Roche компании Genentech.
Областью действия лекарства является форма рака, при которой мутирует ген HER 2 , а это приводит к излишку в женском организме одноименного белка. Этой формой заболевания страдает практически треть онкобольных.
Применять Перьету следует в комплексе с Доцетакселом и Герцептином. Медики установили, что та часть пациенток, которая применяла стандартные препараты с плацебо, смогли прожить 3,4 года, а употреблявшие вместо плацебо Перьету – 4,7 года. Стоит отметить, что данная форма заболевания является очень тяжелой и неизлечимой, поэтому подаренные препаратом 1,5 года – огромный прорыв в лечении онкобольных.
Для американцев этот препарат не стал новинкой, потому что там его применяют уже более года. Цена 1 флакона (420 мг) в Америке достигает 4 000 долларов, а в Англии – 2 000 фунтов стерлингов. Для того чтобы понять всю масштабность лечения, онкобольному из Великобритании потребуется потратить около 43 000 фунтов в год. И это только один препарат, а его нужно применять в комплексе с такими же дорогими препаратами.
Ксалкори
Приятная, правда, тоже очень дорогая новость для онкобольных с ROS 1 -позитивной формой рака легких, который происходит из-за мутации гена ALK. Это препарат Ксалкори, производитель — компания Pfizer. Испытание действия препарата началось 4 года назад. Для этого выделили 50 пациентов, которые принимали эти медикаменты. В итоге, у 72% больных замечено уменьшение опухоли, а у 18% — рост опухоли замедлился и прекратился вообще.
В данном случае учеными было выделено 2 категории онкобольных: с выраженным мутированием в гене ROS 1 и в гене ALK. Причем в первой категории больных наблюдалась более длительная стадия ремиссии после приема препарата. Стоимость Ксалкори для одного пациента составят более 115 000 долларов в год.
Афатиниб
Для больных плоскоклеточной формой рака в областях шея и головы на международном Конгрессе был представлен препарат Афатиниб производства компании Boehringer Ingelheim.
Эти чудодейственные таблетки могут: продлить жизнь пациентам без прогрессирования болезни, на 20% уменьшить количество летальных случаев среди больных этой формой рака (в сравнении с пациентами, которые принимают Метотрексатом) и на 2 с половиной месяца увеличить срок ремиссии. Цена 30 таких таблеток в Америке более 6 000 долларов.
Luxturna лечит не вечернее желание съесть все, что есть в холодильнике. Не жадность. И даже не похмелье. Препарат лечит наследственную слепоту.
В США людей, которым достается скверное наследство в виде слепоты, насчитывается порядка 2 тысяч. Чтобы убить эффект такого “сокровища “, ученые рекомендуют Luxturna . Это препарат из жанра генотерапии (направление в современной медицине, базируется на внесении изменений в генетический аппарат соматических клеток больного ).
Как работает Luxturna :
- вводишь инъекцию → препарат как вирус начинает воздействовать на сетчатку глаз → заменяет “плохой “ ген → начинается восстановление зрения.
Источник: sci-news.com
Цена за дозу для одного глаза — $425 000, для двух — $850 000 соответственно. Разработчик и производитель (американская компания Spark Therapeutics ) сперва хотел было продавать препарат вообще за $1 000 000 .
Но страховые компании заявили: миллион — перебор . Так цену и снизили на 15%. Но от этого не легче, особенно тем двум тысячам американцев, страдающим от наследственной слепоты.
Источник: Market Exclusive
На минуточку
Есть и другие отнюдь не дешевые генные лекарства. Например, препарат от рака крови. Стоит $474 000. Дорого, но, все же, дешевле Luxturna . Специалисты жадных фармацевтов критикуют во всю, обвиняют в жадности и безжалостности. Но генетики из Spark Therapeutics ̶ч̶и̶х̶а̶л̶и̶ отмалчиваются в ответ.
А самое печальное: когда страховые компании будут в состоянии оплачивать столь дорогое лечение, нет гарантий того, что Luxturna станет еще дороже.
